Otroci z redkimi boleznimi še naprej brez dostopa do najnovejših zdravil
V Društvu Viljem Julijan so izrazili razočaranje in ogorčenje nad zavrnitvijo predloga za ustanovitev posebnega državnega sklada za redke bolezni, o katerem so prejšnji petek razpravljali člani Komisije za peticije, človekove pravice in enake možnosti. Poslanci vladajoče stranke so predlog zavrnili, s čimer je po mnenju društva padla v vodo edina resna možnost, da bi najtežje bolnim otrokom omogočili dostop do najnovejših genskih zdravil.
Predsednik društva, dr. Nejc Jelen, je ob tem spomnil na dečka Miloša, ki ima izjemno redko in bolečo genetsko bolezen kože, bulozno epidermolizo. Zanj je bilo v ZDA in letos tudi v EU odobreno zdravilo Vyjuvek, a ga v Sloveniji kljub temu ne more prejeti. Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije je presodil, da je zdravljenje predrago. Miloš ima odprte krvave rane po vsem telesu, prsti na rokah so se mu že zlepili skupaj, poleg tega pa mu grozijo hude okužbe. V društvu opozarjajo, da gre za zdravilo, ki ga v drugih državah EU že uporabljajo, med drugim tudi v Nemčiji.
Ob tem so v društvu poudarili, da gre za več otrok z redkimi genetskimi boleznimi, med njimi Jako, Tita in druge. Ti bi lahko imeli koristi od novih genskih zdravljenj, ki ciljajo neposredno na vzrok bolezni. Vendar so zaradi pomanjkanja sistemskih rešitev starši prisiljeni organizirati zbiralne akcije in se zatekati k donacijam. Tako je moral denimo Matic, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, na zdravljenje v ZDA, saj zdravilo Elevidys v EU še ni odobreno. V Sloveniji zdaj poteka zbiranje sredstev še za drugega dečka, Jako, ki ima isto bolezen.
Ustanovitelj društva Gregor Bezenšek je dejal, da je sramotno, da v državi z milijardnimi dobički bank in skoraj 80-milijonskim presežkom zdravstvene blagajne ni pripravljenosti, da se sistemsko uredi dostop do zdravil, ki lahko otrokom rešujejo življenja. Poudaril je, da zdravilo Elevidys uporablja že več kot tisoč otrok po svetu, med drugim tudi v Braziliji in Izraelu.
Društvo že dalj časa poziva tudi k sprejetju zakona, ki bi omogočil vzpostavitev programa zgodnjega dostopa do zdravil za redke bolezni. Takšen program je po njihovem mnenju že uveljavljen v nekaterih drugih državah članicah EU in bi omogočil uporabo zdravil, ki še nimajo odobritve evropske agencije, a so že dostopna v ZDA.
Ob tem opozarjajo tudi na odločitev ZZZS, da novo zdravilo Vamoloron za Duchennovo mišično distrofijo, ki ima manj hudih stranskih učinkov kot klasični kortikosteroidi, ne bo dostopno vsem bolnim otrokom zaradi previsokih stroškov. Tako se po njihovih besedah ustvarjajo razlike med otroki, saj nekateri dobivajo ustreznejše zdravljenje, drugi pa ostajajo brez.
Društvo poziva politiko k takojšnjemu ukrepanju in odgovornemu ravnanju, ki bo otrokom z redkimi boleznimi omogočilo dostop do sodobnih zdravil brez dodatnega trpljenja in poniževanja družin, ki so prisiljene v prošnje za pomoč. Poudarjajo, da gre za vprašanje človečnosti in vrednot, ki bi morale biti samoumevne.
