EU odobrila zdravilo Duvyzat za zdravljenje Duchennove mišične distrofije

Duvyzat (učinkovina givinostat) se jemlje peroralno in se uporablja v kombinaciji s kortikosteroidi. Odobritev temelji na pozitivnih rezultatih klinične študije faze 3 EPIDYS, v kateri je sodelovalo 179 dečkov. V primerjavi s placebom se je pri zdravljenih pokazala statistično in klinično pomembna razlika v ohranjanju sposobnosti gibanja, kar potrjuje njegovo učinkovitost.

V Sloveniji bo za distribucijo zdravila skrbelo podjetje Medis, ki je ekskluzivni partner proizvajalca Italfarmaco za več kot ducat držav srednje in vzhodne Evrope. Duvyzat bo tako dostopen tudi slovenskim bolnikom, ki živijo z redko, a izjemno zahtevno boleznijo.

Po besedah dr. Paola Bettice iz podjetja Italfarmaco je novo zdravilo prva možnost, ki cilja na osnovne mehanizme bolezni v širši populaciji bolnikov z DMD. Dodal je, da bodo z zdravstvenimi ustanovami in bolniškimi združenji sodelovali pri čim hitrejši uvedbi terapije v klinično prakso po vsej Evropi.

Tudi dr. Francesco De Santis, predsednik družbe Italfarmaco Holding, je poudaril, da odobritev dokazuje znanstveno odličnost in zavezanost razvoju zdravil za redke bolezni. Rezultati raziskave so bili marca objavljeni v reviji The Lancet Neurology. Mediana starosti ob izgubi pokretnosti je bila v skupini, ki je prejemala zdravilo, 18,1 leta, v primerjavi s 15,2 leta v kontrolni skupini.

Duvyzat je že odobren tudi v Združenih državah Amerike, kjer ga je FDA potrdila marca lani, ter v Združenem kraljestvu, kjer ima pogojno dovoljenje tudi za nepokretne bolnike.

Duchennova mišična distrofija je dedna bolezen, ki se začne v zgodnjem otroštvu, in vodi v postopno izgubo mišične moči. Duvyzat tako prinaša novo upanje številnim družinam po Evropi, ki se soočajo s to neozdravljivo boleznijo.